Crispr Therapeutics：鐮狀細胞基因療法的 FDA 備案即將完成

鐮狀細胞病突破性治療的批准文件應在 XNUMX 月前完成，


Crispr治療學


說，突顯了該公司在競爭激烈的醫學研究領域的領先地位，並引發了股價上漲。

如果獲得批准，來自 Crispr（股票代碼：CRSP）及其合作夥伴的 exa-cel 治療


Vertex製藥公司


(VRTX) 將是第一個在美國上市的基於 Crispr 的療法——一種 諾貝爾獎技術 重寫有缺陷的基因。 在臨床試驗中接受一次性治療的患者仍然免於 紅細胞疾病的痛苦症狀。