阿爾茨海默病藥物 Leqembi 的製造商預計今年夏天獲得 FDA 的全面批准

日本製藥商 衛齋 預計美國食品和藥物管理局將在今年夏天完全批准其阿爾茨海默氏症治療藥物 Leqembi，這將擴大醫療保險下昂貴的新抗體的使用範圍。

美國首席執行官 Ivan Cheung 表示，FDA 於 XNUMX 月份批准了加速審批，如果該公司因證明在早期阿爾茨海默氏症治療方面取得顯著改善而獲得加速“優先審查”，則可能會在 XNUMX 月份給予全面批准。

Cheung 在周四接受 CNBC 採訪時表示：“我們實際上是在談論可能還有五個月的時間，所以我們現在肯定正在緊迫地推進 CMS。” 醫療保險和醫療補助服務中心是一個聯邦機構，它將決定衛材將 Leqembi 定價為每年 26,500 美元的範圍擴大到被診斷患有早期阿爾茨海默氏症的患者。

開發該藥物的公司 生物遺傳，估計到 100,000 年將有 2026 人得到早期阿爾茨海默氏症的診斷並符合 Leqembi 的條件，儘管未確診的人數幾乎肯定更高。

阿爾茨海默氏症協會估計，每天有超過 2,000 名 65 歲及以上的人因這種疾病從輕度癡呆症發展為中度癡呆症，這使他們不符合 Leqembi 的資格。

早期阿爾茨海默氏症通常會影響 65 歲及以上的人群，導致認知障礙和其他問題。 Leqembi 在減緩該人群的疾病進展方面顯示出希望，但它存在腦腫脹和出血的風險。

Medicare 於 2022 年 XNUMX 月發布了指南，限制了 Leqembi 等阿爾茨海默氏症藥物的覆蓋範圍，這些藥物使用抗體治療來靶嚮導致該疾病的斑塊。 在衛材目前的加速審批狀態下，Medicare 將只支付 FDA 或美國國立衛生研究院批准的臨床試驗人員的費用。

衛材有 完成了第三階段的試驗 並且不再招收患者。 這意味著除了非常富有的人之外，大多數人目前無法獲得這種藥物。 Cheung 表示，該公司目前還不知道有任何患者成功通過 Medicare 獲得了 Leqembi 的承保。

即使它根據 FDA 的“優先審查”程序獲得完全批准，Medicare 仍然可以將承保範圍限制在 CMS 批准的研究中註冊的患者，CMS 是運行 Medicare 和 Medicaid 聯邦健康保險計劃的機構。

該公司在 XNUMX 月份提交了所有第三階段數據併申請獲得全面批准，並且應該會在 XNUMX 月份收到 FDA 是否會接受其申請的回复。 如果該機構決定優先審查 Leqembi 的申請，它可能會在六個月內做出最終決定。

如果 Leqembi 獲得完全批准，同意參加 CMS 支持的研究的醫療保險受益人將獲得覆蓋，這些研究比臨床試驗更廣泛。 但 CMS 有可能同意更廣泛的覆蓋範圍，可能沒有限制，如果該機構確定有大量證據支持這種治療，Cheung 說。

“有大量證據……限制應該非常有限，甚至可能沒有限制，這就是衛材的立場，”Cheung 說。 “我們認為，醫療保險受益人應該能夠不受阻礙地、廣泛而簡單地訪問 Leqembi，因為數據符合這些標準，”他說。

如果醫療保險繼續限制覆蓋範圍，農村社區的人們將面臨劣勢，因為醫療機構和大學高度集中在大城市。

本月，超過 70 名國會議員呼籲衛生部長 Xavier Becerra 和 CMS 行政長官 Chiquita Brooks-LaSure 放寬對 Leqembi 的覆蓋限制，以確保在美國有更多的機會。

“生活在農村和服務欠缺地區的患者、家庭和護理人員應該有同樣的機會獲得治療，” 立法者寫道. “對於 Medicare 受益人來說，花費無數時間前往進行試驗的有限研究機構是一種巨大的身體和經濟負擔。”

如果一切都按照衛材的預期進行，FDA 將給予完全批准，CMS 將提供 Leqembi 的無限制覆蓋範圍。 在這種情況下，Eisai 預計到該藥物推出的第三年，約有 100,000 名被診斷為早期阿爾茨海默氏症的患者將符合條件。 衛材表示，百健（Biogen）在瑞士的工廠有足夠的製造能力。

但 Cheung 表示，推出 Leqembi 的主要挑戰是醫生不適合診斷早期阿爾茨海默氏症，因為現有的治療方法太少了。 CMS 還需要為診斷測試提供廣泛的報銷，Cheung 說。 據該公司稱，這些包括 PET 掃描，目前僅限於一生一次，以及以低利率報銷的腦脊液檢查。 

“每次當你必須採用新的診斷程序時，都需要一些時間，”Cheung 說。 “這些診斷程序需要報銷，全國各地的放射科醫生和醫療保健提供者需要開始這樣做。 人們需要一段時間才能快速了解如何做到這一點，”他說。

Cheung 說，大約 15% 的符合條件的患者年齡小於 65 歲，並且大部分都通過私人保險承保。 他說，私人保險公司主要在等待 CMS 的承保決定，儘管有些人可能會決定提前做出承保決定。 Cheung 說，衛材將為有私人保險的人提供共付額援助。

“有更多的靈活性和多種方法可以為這些人提供非常非常低的自付費用，”這位首席執行官說。 衛材有一個 免費提供 Leqembi 的計劃 符合資格標準的未投保患者。

Cheung 表示，Leqembi 每年 26,500 美元的成本應該會隨著時間的推移而下降。 目前，治療每月進行兩次，但衛材正在開發一種維持方案，患者在治療的前 18 個月後每月接受一次劑量。

“還沒有批准。 我們預計將在下一財年末提交維持劑量申請，”Cheung 說。 他說，維持劑量將使 Leqembi 的成本降低大約一半。

CMS 在 XNUMX 月份表示，如果衛材提供數據來回答有關 Leqembi 在減緩認知能力下降方面的益處以及腦出血等副作用的潛在危害的問題，它將擴大覆蓋範圍。

“我要強調的一件事是，如你所知，在這個特定的課程中，[我們]真的希望在了解這些產品將要做什麼時獲得更多信息，”CMS 管理員 Brooks-LaSure 週二在一次會議上說。與記者通話。 “但我們繼續樂於聽取製造商和倡導者的新數據。”

Cheung 說，衛材表示，其第三階段試驗的數據以高水平的證據回答了這些問題。

Medicare 的覆蓋政策是有爭議的。 老年癡呆症協會， 在 XNUMX 月寫給 CMS 的信中, 呼籲對 Leqembi 進行全面和不受限制的報導。 該協會的首席政策官羅伯特·埃格 (Robert Egge) 表示，這是 CMS 第一次先發製人地決定默認不承保未來的一類藥物。

Medicare 政策源於圍繞 Aduhelm 的爭議，Aduhelm 是另一種由 Eisai 和 Biogen 開發的阿爾茨海默氏症抗體治療藥物。 FDA 於 2021 年加速批准了該療法，儘管該機構的獨立顧問表示，證據並未表明它能減緩疾病。 三位顧問 因 FDA 的決定而辭職。 一 國會調查 XNUMX 月發現 Aduhelm 的批准“充斥著違規行為”。

Medicare 去年 XNUMX 月決定限制所有針對腦斑塊治療阿爾茨海默氏症的單克隆抗體的覆蓋範圍，直到它收到更多證據證明對患者有益。

“這不是一項合理的政策，因為他們沒有理由必須在課堂上這樣做，”Egge 說。

世界上最大的神經學家協會美國神經病學學會在本月早些時候的一封信中告訴 Medicare，其專家一致認為 Leqembi 的三期臨床試驗設計良好，數據具有臨床和統計學意義。

臨床試驗結果， 發表於新英格蘭醫學雜誌，發現與未接受治療的人相比，接受 Leqembi 治療的人在 27 個月內的認知能力下降速度減慢了 18%。 但也有一些患者出現腦腫脹和出血的安全問題。

一位芝加哥地區臨床試驗參與者的死亡也可能與 lecanemab 有關。 發表在新英格蘭醫學雜誌上的研究信 在一月

AAN 總裁 Orly Avitzur 博士呼籲 CMS 修改其覆蓋範圍限制，以便在 Leqembi 獲得傳統 FDA 批准的情況下獲得更廣泛的使用。