這就是 SpringWorks Therapeutics 上漲 20% 的原因

SpringWorks Therapeutics Inc .（納斯達克股票代碼：SWTX) 這家專注於改變生命的癌症和罕見疾病治療的臨床階段公司宣布其 DeFi 研究取得了令人鼓舞的結果，股價上漲 20%。 該試驗是一項安慰劑對照、雙盲第三階段研究，評估該公司實驗性口服γ-分泌酶抑制劑 Nirogacestat 在治療進展性硬纖維瘤的安全性、耐受性和有效性。

Springworks 發布 DeFi 研究數據。

執行長 Saqib Islam 表示：

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硬纖維瘤是一種侵襲性軟組織腫瘤，可能會對患者造成嚴重的負面後果，包括長期疼痛、毀容和截肢。 在極少數情況下，當重要器官受到影響時，硬纖維瘤也可能危及生命。

DeFi 試驗的主要目標是改善無惡化存活期 (PFS)，與對照組相比，nirogacestat 顯示出具有統計意義的改善，疾病進展的可能性降低了 71%。 此外，該試驗實現了所有關鍵的次要目標，與安慰劑相比，nirogacestat 在患者報告的結果和客觀緩解率方面顯示出統計上有意義的改善。

Nirogacestat 具有更好的耐受性並且具有良好的副作用。 然而，有較大比例的育齡女性經歷了卵巢功能障礙相關症狀。 其他不良事件大多與最初報告的情況一致。

預計 2 年下半年將提供更多 DeFi 研究數據

 計劃在一次醫學會議上分享更多數據，SpringWorks 預計於 2 年 2022 月向美國食品和藥物管理局提交新藥申請 (NDA)。Islam 總結道：

今天的公告是我們為硬纖維瘤社區帶來第一個批准的療法這一目標的一個重要里程碑。 我們期待與 FDA 分享 DeFi 試驗數據，並在今年稍後的醫學會議上展示詳細的研究結果。

 FDA 已將 Nirogacestat 指定為用於治療硬纖維瘤的孤兒藥，而歐盟委員會已授予該藥物用於治療軟組織肉瘤的孤兒藥資格。 該藥物還獲得了快速通道和突破性治療指定，用於治療持續性、不可切除、難治性或復發性深部纖維瘤病或硬纖維瘤患者