FDA 核准默克藥物 sotatercept 治療罕見、致命的肺部疾病

美國食品藥物管理局週二批准了一種來自 默克公司 旨在治療進行性和危及生命的肺部疾病，這對製藥商和患有這種罕見疾病的患者來說都是雙贏。

該機構批准了該療法，該療法將以 Winrevair 名義上市，用於治療患有肺動脈高壓的成年人。對於美國大約 40,000 名患有這種疾病的人來說，這項決定是邁出的一大步，因為 Winrevair 是第一種針對這種疾病根本原因的藥物。其他可用藥物僅有助於控制症狀。 

這種情況是指肺部的小血管變窄。這會導致將血液從心臟輸送到肺部的動脈血壓升高，從而損害心臟並導致身體活動受限。據默克公司稱，從診斷開始，五年內患者的死亡率為 43%。

據默克公司發布的消息稱，預計 Winrevair 將於 4 月底在美國部分專業藥局上市。該藥物每三週注射一次，並以單瓶或雙瓶試劑盒形式分發。

默克發言人在聲明中表示，該藥的保險前售價為每瓶 14,000 美元。 但該公司有一項計劃，為符合條件的患者提供自付費用和自付費用幫助。

Winrevair 旨在與現有的治療方法一起使用，以提高運動能力，減輕 PAH 的嚴重程度並降低疾病惡化的風險。

這項批准對默克來說至關重要，隨著其最暢銷的癌症免疫療法 Keytruda 將於 2028 年失去市場獨佔權，該公司正在努力實現收入來源多元化。 

摩根大通分析師 Chris Schott 在本月的報告中估計，到 5 年，Winrevair 的全球年銷售額將達到 2030 億美元左右，並成為默克公司「最大的成長動力」之一。 

默克首席醫療官 Eliav Barr 告訴 CNBC：“這對公司來說確實是一個很好的機會，但更重要的是，對患者來說也是一個非常重要的機會。”他指出，該藥物將成為 PAH 患者的「範式轉移」。

該公司透過 11.5 年以 2021 億美元收購 Acceleron Pharma 獲得了 Winrevair 的權利。當時，默克估計，到 7.5 年，PAH 市場將達到約 2026 億美元。 

FDA 的批准基於一項後期試驗的數據，該試驗對 300 多名處於中度 PAH 階段的患者進行了跟踪，這些患者已經在服用另一種治療血管疾病的藥物。 

研究發現Winrevair 試驗進行 40.8 週時，與接受安慰劑的患者相比，與現有療法相結合，患者在 24 分鐘內可以多行走約 XNUMX 公尺。 

「人們的鍛鍊和活動能力有了巨大的提高，」巴爾說。 「因為這種疾病導致人們非常非常宅在家。他們呼吸急促，無法動彈。” 

Winrevair 在現有藥物的基礎上也顯著改善了研究中九個次要目標中的八個。與單獨使用現有藥物相比，這包括將死亡或病情惡化的風險降低 84%。

試驗顯示，與服用安慰劑的患者相比，服用 Winrevair 的患者組中嚴重不良事件的發生率較低。較常見的副作用包括鼻出血、頭痛和皮疹等。

Winrevair 的一個顯著優勢是，患者或照護者可以透過醫療保健提供者的適當培訓將其註射到皮下。同時，一些現有的肺動脈高壓治療方法必須由輸液中心的醫療專業人員進行。 

「我們從病人和醫生那裡聽到的非常響亮且非常清楚的一件事是，他們想要一些你可以獲得的東西 在家裡，」巴爾說。 

默克公司正在繼續研究 Winrevair 在其他第二階段和第三階段試驗中。

這些試驗包括對患有較晚期 PAH 疾病的患者以及診斷後第一年內的患者進行的後期研究。默克表示，預計這些試驗將在 2025 年和 2026 年左右完成。