FDA 在創新方面戰勝了外國“Me Too”製藥商，取得了巨大勝利

19 年 2022 月 1 日，FDA 腫瘤藥物諮詢委員會 (ODAC) 對中國「模仿」製藥商造成了嚴重打擊，他們希望中國的數據能讓他們進入美國市場。 在一項幾乎一致的決定中，ODAC 建議不要批准禮來和信達生物的 PD-3 抗體信迪利單抗用於肺癌治療，儘管在中國招募患者的一項試驗獲得了積極的 XNUMX 期數據。 

信迪利單抗是一種檢查點抑制劑，可抑制與Keytruda（由默克公司銷售）、Opdivo（由百時美施貴寶公司銷售）和Tecentriq（由羅氏公司銷售）相同的PD-(L) 1 通路－所有這些藥物都被批准用於治療肺癌。 然而，信迪利單抗在其 3 期 ORIENT-11 試驗中並未與任何這些藥物進行比較。 相反，它被添加到化療中並與單獨化療進行比較——這種研究設計在美國不僅沒有幫助，而且是不道德的。 在美國，PD-(L)1 抑制劑（如 Keytruda）是治療肺癌的標準療法。 拒絕患者使用這些檢查點抑制劑，包括在臨床試驗的對照組中，將被視為醫療事故。

幾十年來，藥物開發的「me-too」模式一直是製藥業的最愛。 長期以來，製藥公司紛紛加入這一潮流，因為另一家公司的藥物成功驗證了新的作用機制。 這些「me-too」藥物與最初的同類藥物具有相同的主要作用機制，但在化學上足夠獨特，可以在不侵犯專利的情況下獲得專利保護。 不幸的是，它們也幾乎沒有提高一流藥物的療效或安全性的潛力。

為什麼「me-too」藥物開發如此受歡迎？ 它實現了相對低風險、高利潤的努力，確保多家製藥公司在談判桌上佔有一席之地。 從某種意義上說，對於製藥公司來說，投入資源來規避另一家公司的專利比管理與開發一流候選藥物相關的臨床風險更具成本效益。 如今，越來越多的製藥資源致力於針對大量患者群體的仿製藥開發； 可以透過積極行銷來搶佔現有利潤蛋糕的藥物。

博士。 FDA 的 Pazdur 和 Singh 在一篇社論中明確提出了這個問題 柳葉刀腫瘤學: 

「目前許多依賴中國臨床數據的申請類似於先前進行的獲得美國批准的多區域臨床試驗，因此無法滿足未滿足的需求。 這些藥物大部分是檢查點抑制劑抗體； 中國藥品審查中心引用了100多個此類新藥的研究申請。”

「跟風」模式的最大輸家是患者，他們很少能從投入複製貼上藥物開發的數十億美元中看到任何好處。 儘管人們可能合理地預期具有類似作用機制的多種藥物的出現會壓低藥品價格，但事實並非如此。 在美國，無論行銷公司是哪家，一年檢查點抑制劑的治療費用約為 150,000 萬美元。 事實上，如今 Opdivo 的價格比 2014 年最初批准時的價格還要高，儘管自那時以來已有六種其他 PD-(L)1 檢查點抑制劑獲得批准。

只有當「me-too」藥物開發不僅僅是從一流療法建立的利潤蛋糕中分一杯羹，而是為最初批准的藥物未服務的患者群體進行開發時，患者才會受益。 在仿製藥證明與首創藥物相比具有臨床益處之前，它本質上是一種「誰在乎」的藥物：一種基於已知機制的批准藥物，不會改善患者的治療結果。 

在腫瘤學領域，有大量未滿足需求的患者群體患有不太常見的癌症，迫切需要更有效的治療。 然而，這些癌症族群可能比肺癌罕見得多，因此並不是製藥公司的優先考慮對象。 如中所述 不必要的開支，TRACON Pharmaceuticals 採取了不同的方法。 TRACON 不是在已核准的檢查點抑制劑已經很好適應的適應症中開發仿製藥，而是在肉瘤中開發潛在的同類最佳檢查點抑制劑envafolimab，在肉瘤中，檢查點抑制劑尚未獲得批准，並且最有效“藥”是50多年前發現的化療藥物。 Envafolimab 的同類最佳潛力源自於以下事實：它是在醫生辦公室進行皮下注射 XNUMX 秒（類似於流感疫苗）。 

與所有目前批准的檢查點抑制劑需要前往輸液中心半天的時間相比，這是一種更方便的給藥方法，因為它們是靜脈注射的。 TRACON 的目標是批准第一種用於肉瘤患者的檢查點抑制劑，該抑制劑因其給藥方便而代表著一流的治療方法，並表明與目前批准的肉瘤治療方法相比，它更安全、更有效。

希望 FDA 最近對禮來公司和信達生物公司的警告能夠得到製藥公司的積極回應，並重新調整他們的優先事項，使癌症患者成為受益者。