生物技術通常是最受歡迎的行業之一 MoneyShow 熱門精選報告，我們對全國領先的時事通訊顧問的年度調查。 今年的報告也不例外； 這是來年最受歡迎的六包生物技術創意。
木薯科學 (SAVA)是一家高風險、高回報的臨床生物技術公司； 其旗艦候選藥物是 Simufilam——一種治療阿爾茨海默病的藥物——目前正處於 3 期試驗階段。 這隻股票之所以如此有趣，是因為 Simufilam 似乎可以改善阿爾茨海默病患者的認知能力，而不僅僅是減緩疾病的進展。 如果獲得批准，它很容易成為價值數十億美元的藥物。
2021 年 2005 月，一家代表承認的賣空者的律師事務所向美國 FDA 提交了一份公民請願書，要求停止 Cassava 的 Simufilam 臨床試驗，除其他外，指控 Cassava 科學家撰寫的科學文章中的數據操縱，包括 XNUMX 年 神经 的文章。
結果，該股從 120 美元暴跌至 40 美元。 神经 重新檢查了文章的原始數據，並在 2021 年 XNUMX 月表示他們沒有發現任何證據支持數據操縱的說法。
這些說法雖然顯然是錯誤的，但一段時間以來給該股蒙上了陰影。 但現在，該股表現良好，我們預計它會繼續強勁上漲。 以下是持續上漲的催化劑：
該公司已在兩項 650 期研究中招募了約 3 名患者，併計劃在 Simufilam 的兩項研究中招募總計 1,750 名患有輕度至中度阿爾茨海默病的患者。 其正在進行的 2 期臨床計劃的結果預計將於 3 年年中公佈。
該公司還宣布完成了一項針對約 200 名患者的 Simufilam 開放標籤研究，該研究旨在安全地評估長期藥物並測量 12 個月內的認知變化。 結果可能會在 2022 年底左右公佈。
內部人士顯然認為 Simufilam 有效，因為兩名董事在 2022 年 36,159 月用辛苦賺來的現金購買了該股票。董事 Richard Barry 以 23.79 美元的價格以 860,223 美元的價格購買了 100,000 股股票。 Sanford Robinson 董事以 20.69 美元的價格購買了 2,069,000 股股票，總價為 XNUMX 美元。 當一家公司的董事購買他們公司的股票時，這是激發信心的一大利好。
我們喜歡這隻股票。 如果 Simufilam 獲得批准，該股可能會上漲很多。 但請記住，這是一家單一藥物公司，如果藥物未能獲得批准，其股價可能會跌至 1.00 美元。
神經分泌生物科學
雖然這種藥物很少見，但它很暢銷，預計今年的收入將達到 1.4 億美元，比去年增長 30% 左右，更重要的是，管理層在其核心領域看到了大量機會，其中一半以上僅在美國就有 15 萬未確診的患者（它認為只有 XNUMX% 的患者既已確診又正在接受治療），因此隨著時間的推移，Ingrezza 的銷售額有可能輕鬆翻倍。
Neurocrine 還有另一種可能很快投放市場的利基產品——它正在申請批准 valbenazine（可能會在明年初獲得批准），該藥物可治療另一種導致不自主運動（亨廷頓氏舞蹈症的副作用）的疾病，該疾病可能會影響 25,000 人。
這兩家公司的業績應該會繼續走高，分析師預計明年的收入將增長 20%，而每股收益將達到近 4 美元——與此同時，該公司出色的產品線還在繼續發展。 我們認為醫療和生物技術的舞台已經準備好，以幫助引領下一個進步，而 NBIX 看起來像是該組中的佼佼者之一。
增長緩慢的美國經濟容易受到下行沖擊的影響，尤其是在全球經濟預計將陷入困境的情況下。 儘管如此，我們仍然對來年收益有最喜歡的想法，例如 Vertex製藥公司
這家生物技術公司最大的產品 Trikafta 治療了北美、歐洲和澳大利亞 83,000 名囊性纖維化患者中的大部分。 Trikafta 佔 Vertex 產品銷售額的 86%，但管理層仍然看到了更高的前景。
公司繼續尋求批准 Trikafta 治療不同類型的囊性纖維化患者。 福泰 (Vertex) 表示，在推動其他國家報銷治療費用的努力的幫助下，該藥物有可能治療全世界 90% 的囊性纖維化患者。
誠然，依靠一種產品獲得如此多的收入會增加股票的風險。 但 Trikafta 享有先發優勢，目前在囊性纖維化市場面臨的競爭有限。
Vertex 已連續七年實現至少 22% 的銷售額增長，自公司盈利以來的五年中，營業利潤每年至少增長 24%。
我們認為 Trikafta 仍有增長空間。 此外，該公司正在推進其他疾病的治療，包括一種稱為 alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症和鐮狀細胞病的遺傳病。 開發中的藥物並不總是成功，但這條管道看起來很有希望。
來年投機投資者的首選是 曼恩·金德 (MNKD) — 過去幾年我選擇的一隻股票。 MannKind 目前保留其主要產品 Afrezza 的所有權利——Afrezza 是一種適用於 1 型和 2 型糖尿病患者的可吸入胰島素； 該公司正在繼續進軍這些市場，以對抗“三大”胰島素製造商。
MannKind 現在在市場上還有第二個產品，通過與合作夥伴在該項目上的許可協議， 聯合療法 （UTHR）。 這款產品（Tyvaso DPI）上市才幾個月，就已經有了重磅炸彈的跡象。 MannKind 不僅因為為 United Therapeutics 生產產品而獲得報酬（加上小額加價），而且還從產品的所有銷售中獲得特許權使用費。
MannKind 最近還收購了一家已經涉足糖尿病領域的小公司 V-Go。 此外，一家名為 Receptor Life Sciences 的私營公司已授權該公司的 Technosphere 藥物輸送系統開髮用於治療癲癇和焦慮症的大麻素產品。
雖然 Receptor Life 正在開發的產品還需要幾年時間才能上市，但它們代表了在臨床試驗過程中獲得額外里程碑付款和特許權使用費的潛力（並且敲木頭，說過程）。
我相信在股票最終回到更接近公允價值的水平之前，仍有很大的上漲空間。 因此，鼓勵投資者在看到股票開始攀升時耐心獲利了結。 正如多年來的情況一樣，MNKD 被認為是 5 美元以下和 10 美元以下的非常強勁的買入。
阿納韋克斯 (AVXL) 是一家生物製藥公司，致力於開發治療中樞神經系統疾病的新型候選藥物，迄今為止在阿爾茨海默氏症、帕金森氏症和 Rett 綜合症方面取得了非常令人鼓舞的成果。
Anavex 的重大新聞是發布了 508 名患者、安慰劑對照、雙盲、48 週、2b/3 期 ANAVEX 2-73（blarcamesine 或 A2-73）阿爾茨海默氏症試驗的初步數據，該試驗測試了 3 個相同的隊列與安慰劑，30 毫克或 50 毫克口服劑量。
首先，我需要指出兩件非常重要的事情：
1) 從其中一個試驗站點獲取數據存在延遲，導致該公司僅在 CTAD 阿爾茨海默氏症會議的日程安排前 1 天從第三方統計分析公司獲取數據。 因此，這限制了公司當時可以準確報告的內容。
2) 早期試驗的一些最佳結果是 50 毫克。 隊列，而 30 毫克幾乎不起作用。 然而，最近提出的所有分析都是針對 結合 30+50 mg 患者作為一個隊列，稀釋了療效結果。
因此，一旦該公司自行報告 50 毫克隊列，即將到來的結果應該會更好。 主要終點是 48 週時認知能力下降 (ADAS-COG) 和日常生活活動 (ADCS-ADL) 的減少。
對此，該公司表示，“Anavex 2-73（blarcamesine）研究達到了主要和關鍵的次要終點，表明在一項針對早期阿爾茨海默病患者的臨床研究中，全球認知和功能量表的臨床下降在統計學上顯著減少。” （MMSE 基線得分 20-28）。
更重要的是：“在治療結束時，與安慰劑相比，用 ADAS-Cog 測量的 ANAVEX®2-73 治療在統計學上顯著減少了認知能力下降 企業排放佔全球 45% （p=0.033）。”
這是迄今為止為該試驗發布的最重要和最直接的結果，因為它比百健（Biogen）好得多
儘管如此，lecanemab 的微薄業績導致這兩家公司的市值一夜之間增加了 20 億美元。 大多數觀察家認為，這一 3 期結果為可能獲得 FDA 批准鋪平了道路。 然而，Anavex 的藥物在其 Phase45b/27 期試驗中大幅擊敗了 lecanemab（慢 2% vs. 3%）。
但事情是這樣的……百健（Biogen）的藥物需要靜脈輸液治療 和 定期 MRI 檢查腦腫脹和出血（lecanemab 的兩個嚴重副作用），而 A2-73 是一種 丸 並且不需要定期的 MRI， 巨大 甚至忽略 A2-73 的優勢 勝過.
雖然已經發布的數據優於 lecanemab，但一旦 50 mg 單獨隊列數據出來，結果應該比聯合組好得多。 對於那些 85% 攜帶正常 SigmaR1 基因以及 APOE2 和 3 的患者來說更好。 （仍然是一個很大的目標市場。）所以我認為到目前為止的數據令人鼓舞，但 最好的 消息尚未公佈——該股仍是 2023 年的熱門股票。
Axonics調製技術 (AXNX) 是一家擁有廣闊未來的小型醫療技術公司。 這家市值 3.4 億美元的醫療設備公司專注於膀胱和腸道失禁的治療。 果然，這不是光鮮亮麗的東西。 在我的醫療實踐中，我當然經常聽到有關這些問題的相關投訴。 但這是一個真正的健康問題，終於找到了可行的解決方案。
考慮到這樣一個事實，根據 2014 年 CDC 的一項研究，美國 51% 的 65 歲以上的非機構化人員有某種大小便失禁。 許多人出現慢性問題，可能導致頻繁感染和基礎疾病惡化。
這種情況在女性中比在男性中更常見。 它會在身體和心理上影響患者。 也許需要考慮的最重要的事實是，隨著人口老齡化和糖尿病等慢性病的增加，失禁的發生率也在增加。
該公司有一個雙管齊下的戰略——兩種產品對失禁患者產生了巨大的影響。 一個是它的骶骨刺激器——一種電子植入物，它向控制肌肉張力和調節膀胱收縮能力的神經發送脈衝——從而減少尿失禁。
另一種是可植入的永久性凝膠，它被放置在尿道壁中，增加虛弱肌肉的體積，從而減少或防止滲漏。 兩者的銷售額繼續穩步增長。 該公司目前沒有盈利，但資產負債表上有足夠的現金。 （為了披露，Joe Duarte 擁有 AXNX 的股份。）
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/